El ensayo clínico con saracatinib para prevenir la FOP (STOPFOP) comenzará el reclutamiento en marzo de 2020 para pacientes que viven en Alemania, los Países Bajos y el Reino Unido.
El objetivo del ensayo STOPFOP es ver si el fármaco de investigación AZD0530, también conocido como Saracatinib, podría usarse para tratar la FOP. En las personas con FOP, se produce una mutación en el gen ACVR1 que codifica la proteína quinasa ALK2. Como resultado, ALK2 se vuelve hiperactivo y hace que los músculos y los tejidos conectivos (por ejemplo, los tendones) se conviertan lentamente en hueso, lo que limita gravemente la movilidad e incluso la respiración. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para pacientes con FOP. La investigación científica del equipo STOPFOP ha demostrado que AZD0530 bloquea la actividad de la quinasa ALK2 patógena. El equipo ha demostrado en ratones con FOP que el fármaco fue eficaz para prevenir la formación de hueso ectópico, lo que llevó a preservar la movilidad de las articulaciones.
AZD0530 es un fármaco de investigación que fue desarrollado inicialmente por AstraZeneca como un tratamiento potencial para pacientes con cáncer. Se ha probado su seguridad y eficacia en humanos con cáncer y voluntarios sanos. Más de 600 personas han usado el medicamento, lo que significa que los investigadores están familiarizados con los efectos y el perfil de seguridad del medicamento. El medicamento se toma por vía oral, en una dosis una vez al día.
Este estudio está financiado por una subvención de la Iniciativa de Medicina Innovadora de la Comisión Europea. El equipo de STOPFOP tendrá como objetivo reclutar a 20 adultos con la mutación genética clásica de FOP en un ensayo clínico para probar la seguridad y eficacia de AZD0530.
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