Los ensayos clínicos son una parte importante del desarrollo de medicamentos y, en general, se realizan antes de que un medicamento pueda ser aprobado para su uso como medicamento recetado por los médicos. Los ensayos clínicos prueban si un medicamento es seguro y efectivo en humanos y, por lo general, se divide en tres fases según el momento de desarrollo en el que se encuentren: fase 1, fase 2 y fase 3.
La decisión de participar en un ensayo clínico es solo del afectado y su participación es siempre voluntaria por lo que tendrá el derecho a retirarse del ensayo clínico en cualquier momento.
Los medicamentos en investigación para FOP que se encuentran actualmente en estudios clínicos se listan a continuación.
En esta sección te ofrecemos un resumen de los ensayos clínicos en curso.
Palovarotene – Ipsen
El ensayo clínico MOVE (NCT03312634) es un ensayo de fase III, multicéntrico y abierto, en curso con 107 pacientes incluidos con FOP que recibieron palovaroteno oral de forma crónica (5 mg una vez al día) y episódica (20 mg una vez al día durante 4 semanas, seguido de 10 mg durante ≥8 semanas para brotes y traumatismos). Los objetivos principales del ensayo MOVE son evaluar la seguridad del palovaroteno en pacientes adultos y pediátricos con FOP así como la eficacia del palovaroteno en la reducción del volumen de nuevas osificaciones heterotópicas (HO) evaluado por tomografía computarizada (TC) en comparación con pacientes no tratados y evolución de la enfermedad según historia natural (datos obtenidos en el estudio NCT02322255).
El ensayo clínico se está llevando a cabo en Argentina, Australia, Brasil, Canadá, Francia, Italia, Japón, España, Suecia, Reino Unido y Estados Unidos.
Garetosmab – Regeneron
Este estudio, trata de un fármaco experimental, llamado REGN2477(también conocido Garetosmab), para evitar el crecimiento extra de hueso.
El estudio se centra en pacientes adultos con Fibrodisplasia Osificante Progresiva (FOP)
Se encuentra en fase 3, Placebo-Controlado para evaluar la seguridad, la tolerancia y la eficacia de Garetosmab en pacientes con FOP
Zilurgisertib – Incyte
Este ensayo, se encuentra en Fase 2, para personas, mayores de 12 años.
Está controlado con placebo, y, diseñado para garantizar: eficacia, seguridad y tolerabilidad del fármaco.
IPN60130 – Ipsen
Estudio FALKON
IPN60130 es un fármaco oral en investigación, diseñado para dirigirse selectivamente e inhibir al receptor que en pacientes con Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) se encuentra mutado (ACVR1 / ALK2), la causa subyacente de la FOP.
El estudio FALKON evaluará la eficacia y seguridad de dos regímenes de dosis con IPN60130 para inhibir el desarrollo de osificación heterotópica (HO) en comparación con el grupo placebo; en participantes adultos y pediátricos a partir de 5 años con Fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) diagnosticada.1 Se espera poder incluir un número estimado de 90 participantes entre los distintos países en los que se llevará a cabo el estudio. La eficacia del tratamiento se evaluará mediante una exploración llamada tomografía computarizada de cuerpo entero en dosis bajas (WBCT), que proporcionará imágenes internas del cuerpo, excluyendo la cabeza, en los participantes que reciben IPN60130 en comparación con placebo.
Los adultos y los participantes de 15 años o más, también son elegibles para un subestudio que evaluará las lesiones de HO mediante otras técnicas de análisis de imagen.
La fecha estimada de inicio del estudio es finales de septiembre de 2021 y la fecha estimada de finalización del estudio será agosto de 2025.
Referencias:
Rapamycin – Kioto University
La rapamicina tiene propiedades inmunosupresoras y antiproliferativas en humanos y es especialmente útil para prevenir el rechazo de trasplantes de riñón. En modelos animales FOP, la rapamicina mostró una disminución de la osificación heterotópica.
El ensayo de rapamicina es un ensayo nacional (sólo en Japón), multicéntrico, controlado con placebo que incluye a 24 pacientes de entre 6 y 59 años de edad. Las primeras 24 semanas del estudio serán controladas con placebo, seguidas de 24 semanas de etiqueta abierta (todos los pacientes reciben rapamicina).
Saracatinib – Stopfop
Saracatinib, también conocido como AZD0530, es un fármaco en investigación que se desarrolló inicialmente como un tratamiento potencial para pacientes con cáncer. La investigación científica del equipo STOPFOP ha demostrado que saracatinib bloquea la actividad del receptor de FOP, ALK2. En estudios preclínicos (en animales), saracatinib demostró la potencia del fármaco para suprimir la osificación heterotópica (HO) o la formación de hueso en modelos animales FOP.
Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, para evaluar la eficacia y seguridad de AZD0530 versus placebo durante 6 meses, seguido de un periodo de 12 meses que compara el tratamiento abierto con AZD0530 extendido con datos de control históricos. El estudio ser realizará en un total de 20 pacientes adultos.
Los criterios de valoración incluyen el cambio objetivo en el volumen óseo heterotópico medido por tomografía computarizada (TC) y por tomografía por emisión de positrones (PET) y los resultados informados por el paciente (PROMs).
BCX9250 – BioCryst pharmaceuticals
Parado actualmente.
DS-6016a – Daiichi Sankyo
Parado actualmente
KER-047 – Keros Therapeutics
Keros Therapeutics, Inc. es una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento y desarrollo clínico de tratamientos novedosos para pacientes que padecen trastornos hematológicos y musculoesqueléticos, como la FOP.
Actualmente su molécula KER-07 está en fase I de desarrollo clínico para evaluar la seguridad, tolerabilidad, y los efecto de niveles de dosis ascendentes en voluntarios sanos. Sobre la base de su análisis preliminar, Keros espera ampliar su ensayo clínico de fase 1 para evaluar dos cohortes adicionales de voluntarios sanos, lo que ayudará a definir mejor los regímenes de dosificación para el diseño de un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con FOP, en la primera mitad de 2021.